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里程碑式突破！全球首个CRISPR基因编辑疗法获批，定价1570万

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里 程 碑 式 突 破 ！ 全 球 首 个 C R I S P R 基 因 编 辑 疗 法 获 批 ， 定 价 1 5 7 0 万 _ 凤 凰 网 健 康 _ 凤 凰 网 首 页 资 讯 视 频 直 播 凤 凰 卫 视 财 经 娱 乐 体 育 时 尚 汽 车 房 产 科 技 读 书 文 化 历 史 军 事 旅 游 佛 教 更 多 国 学 数 码 健 康 家 居 公 益 教 育 酒 业 美 食 健 康 > 正 文 里 程 碑 式 突 破 ！ 全 球 首 个 C R I S P R 基 因 编 辑 疗 法 获 批 ， 定 价 1 5 7 0 万 丁 香 园 下 载 客 户 端 独 家 抢 先 看 2 0 2 3 年 1 2 月 0 9 日 1 5 : 0 0 : 5 4 来 自 浙 江 省 本 文 作 者 ： 陈 焰 汐 2 0 2 3 年 1 2 月 8 日 ， 美 国 F D A 批 准 两 种 治 疗 镰 状 细 胞 病 （ S C D ） 的 基 因 疗 法 — — C a s g e v y 和 L y f g e n i a — — 上 市 。 F D A 官 网 截 图 其 中 ， C a s g e v y 成 为 首 个 F D A 批 准 的 基 于 C R I P S R / C a s 9 基 因 编 辑 技 术 的 基 因 疗 法 。 这 两 款 药 物 同 时 成 为 了 最 早 被 F D A 批 准 的 S C D 基 因 疗 法 。 据 报 道 ， C a s g e v y 研 发 药 企 定 价 2 2 0 万 美 元 （ 约 合 人 民 币 1 5 7 0 万 元 ） ， 略 低 于 竞 品 L y f g e n i a 的 定 价 3 1 0 万 美 元 （ 约 合 人 民 币 2 2 1 0 万 元 ） 。 已 成 全 球 性 疾 病 ， S C D 急 需 新 疗 法 镰 状 细 胞 病 被 W H O 和 联 合 国 定 义 为 「 全 球 性 公 共 卫 生 问 题 」 [ 2 ] ， 目 前 ， 该 病 在 非 洲 、 中 东 、 印 度 等 地 肆 虐 ， 每 年 造 成 1 1 万 余 死 亡 [ 3 ] 。 近 年 来 ， 随 着 全 球 各 地 移 民 潮 ， S C D 也 开 始 在 欧 美 流 行 。 据 资 料 统 计 ， S C D 在 美 国 人 中 的 发 病 率 高 达 1 / 3 3 0 0 ， 其 中 绝 大 部 分 患 者 是 非 裔 美 国 人 [ 4 ] ； 而 在 法 国 ， S C D 甚 至 超 越 了 苯 丙 酮 尿 症 、 囊 性 纤 维 化 等 遗 传 病 ， 以 1 / 2 4 1 5 的 新 生 儿 发 病 率 成 为 了 法 国 最 常 见 的 遗 传 病 。 S C D 由 β 珠 蛋 白 （ 构 成 血 红 蛋 白 的 一 种 蛋 白 质 ） 的 特 定 基 因 突 变 引 起 ， 这 种 突 变 降 低 了 血 红 蛋 白 的 溶 解 性 并 增 加 了 红 细 胞 的 不 稳 定 性 ， 因 此 ， 患 者 体 内 存 在 着 大 量 镰 刀 状 的 异 形 红 细 胞 。 S C D 患 者 既 存 在 异 常 血 红 蛋 白 诱 发 的 持 续 性 、 溶 血 性 贫 血 ， 同 时 也 会 因 异 形 红 细 胞 聚 集 导 致 血 管 堵 塞 。 此 外 ， 大 部 分 患 者 会 因 疾 病 的 反 复 发 作 而 逐 渐 失 去 脾 功 能 ， 出 现 免 疫 力 低 下 、 全 身 多 器 官 并 发 症 ， 严 重 影 响 生 活 质 量 ， 甚 至 猝 死 [ 5 ] 。 镰 刀 状 异 形 红 细 胞 （ 图 源 ： N I H ） 传 统 上 ， 治 疗 S C D 的 方 法 较 为 有 限 。 除 了 输 血 、 止 痛 等 对 症 治 疗 外 ， F D A 此 前 仅 批 准 了 四 种 疾 病 修 饰 疗 法 治 疗 S C D ， 但 均 存 在 一 定 缺 陷 ： 如 羟 基 脲 ， 尽 管 在 临 床 应 用 了 数 十 年 且 疗 效 显 著 ， 但 存 在 皮 肤 血 管 炎 毒 性 ； L 谷 氨 酰 胺 相 对 无 毒 ， 但 临 床 试 验 数 据 较 为 缺 乏 ， 远 期 疗 效 不 确 定 ； 另 外 两 种 获 批 的 新 药 C r i z a n l i z u m a b 和 V o x e l o t o r 主 要 对 血 管 阻 塞 性 疼 痛 和 溶 血 性 贫 血 有 效 ， 且 价 格 昂 贵 ， 对 S C D 其 他 并 发 症 的 疗 效 尚 未 得 到 评 估 。 临 床 研 究 展 现 良 好 疗 效 ， 此 前 英 国 已 获 批 此 次 ， F D A 批 准 的 两 种 针 对 S C D 得 基 因 疗 法 均 为 体 外 基 因 编 辑 疗 法 。 尽 管 两 种 疗 法 针 对 的 患 者 群 类 似 ， 但 其 作 用 机 理 差 别 较 大 。 C a s g e v y 是 F D A 批 准 的 首 个 基 于 C R I S P R / C a s 9 基 因 编 辑 技 术 的 基 因 疗 法 ， 通 过 在 体 外 对 患 者 造 血 干 细 胞 进 行 编 辑 ， 「 重 启 」 胎 儿 血 红 蛋 白 （ H b F ） 基 因 的 表 达 。 H b F 是 人 类 胎 儿 期 赖 以 存 活 的 血 红 蛋 白 形 式 ， 但 在 出 生 后 其 基 因 便 会 迅 速 被 沉 默 ， 不 过 ， 对 于 S C D 患 者 而 言 ， H b F 的 存 在 会 抑 制 异 常 镰 状 红 细 胞 的 产 生 ， 提 升 携 氧 能 力 ， 大 幅 改 善 患 者 的 溶 血 性 贫 血 和 血 管 阻 塞 现 象 。 而 L y f g e n i a 则 基 于 相 对 传 统 的 慢 病 毒 载 体 技 术 ， 利 用 基 因 编 辑 后 的 慢 病 毒 在 体 外 感 染 患 者 的 造 血 干 细 胞 ， 将 血 红 蛋 白 A 的 一 种 变 异 型 — — H b A T 8 7 Q 基 因 引 入 患 者 的 造 血 干 细 胞 中 。 相 比 于 S C D 患 者 体 内 携 带 的 突 变 体 血 红 蛋 白 ， H b A T 8 7 Q 拥 有 着 非 常 好 的 稳 定 性 ， 携 带 它 的 红 细 胞 更 不 容 易 出 现 溶 血 或 血 管 内 聚 集 等 现 象 。 在 临 床 研 究 中 ， 两 种 基 因 疗 法 在 S C D 人 群 中 都 展 现 出 了 良 好 的 疗 效 。 3 1 名 接 受 了 C a s g e v y 疗 法 并 且 完 成 随 访 的 患 者 中 ， 有 2 9 名 在 2 4 个 月 的 随 访 期 内 至 少 连 续 1 2 个 月 未 出 现 血 管 阻 塞 危 象 。 而 3 2 名 接 受 了 L y f g e n i a 疗 法 的 患 者 中 ， 有 2 8 名 在 治 疗 6 ～ 1 8 个 月 后 未 再 发 生 血 管 阻 塞 事 件 。 两 种 疗 法 的 主 要 副 作 用 均 为 自 体 造 血 干 细 胞 移 植 相 关 的 血 细 胞 减 少 和 感 染 ， 但 接 受 了 L y f g e n i a 治 疗 的 患 者 中 有 1 例 血 液 系 统 恶 性 肿 瘤 发 生 ， F D A 已 在 该 疗 法 的 说 明 书 中 附 带 了 相 关 黑 框 警 告 。 2 0 2 3 年 1 1 月 1 6 日 ， 英 国 药 品 和 保 健 品 监 管 机 构 M H R A 已 正 式 批 准 C a s g e v y 的 上 市 许 可 。 F D A 在 此 前 也 曾 召 开 顾 问 会 议 上 ， 就 疗 法 中 脱 靶 编 辑 可 能 带 来 的 安 全 性 问 题 进 行 导 论 。 C a s g e v y 的 研 发 公 司 V e r t e x 建 议 ， 在 试 验 参 与 者 接 受 治 疗 后 对 其 进 行 1 5 年 跟 踪 随 访 ， 以 观 察 长 期 影 响 。 （ 策 划 ： z _ p o p e y e ｜ 监 制 ： g y o u z a 、 c a r o l l e r o ） 题 图 来 源 ： F D A 官 网 截 图 参 考 资 料 [ 1 ] h t t p s : / / w w w . f d a . g o v / n e w s e v e n t s / p r e s s a n n o u n c e m e n t s / f d a a p p r o v e s f i r s t g e n e t h e r a p i e s t r e a t p a t i e n t s s i c k l e c e l l d i s e a s e [ 2 ] h t t p : / / w w w . u n . o r g / m i l l e n n i u m g o a l s / c h i l d h e a l t h . s h t m l [ 3 ] G B D 2 0 1 5 M o r t a l i t y a n d C a u s e s o f D e a t h C o l l a b o r a t o r s . G l o b a l , r e g i o n a l , a n d n a t i o n a l l i f e e x p e c t a n c y , a l l c a u s e m o r t a l i t y , a n d c a u s e s p e c i f i c m o r t a l i t y f o r 2 4 9 c a u s e s o f d e a t h , 1 9 8 0 2 0 1 5 : a s y s t e m a t i c a n a l y s i s f o r t h e G l o b a l B u r d e n o f D i s e a s e S t u d y 2 0 1 5 . L a n c e t . 2 0 1 6 ; 3 8 8 ( 1 0 0 5 3 ) : 1 4 5 9 1 5 4 4 . d o i : 1 0 . 1 0 1 6 / S 0 1 4 0 6 7 3 6 ( 1 6 ) 3 1 0 1 2 1 [ 4 ] h t t p s : / / w w w . c d c . g o v / n c b d d d / s i c k l e c e l l / d a t a . h t m l [ 5 ] N z e C , F o r t i n B , F r e e d m a n R , e t a l . S u d d e n d e a t h i n s i c k l e c e l l d i s e a s e : c u r r e n t e x p e r i e n c e . B r J H a e m a t o l . 2 0 2 0 ; 1 8 8 ( 4 ) : e 4 3 e 4 5 . d o i : 1 0 . 1 1 1 1 / b j h . 1 6 3 1 4 “ 特 别 声 明 ： 以 上 作 品 内 容 ( 包 括 在 内 的 视 频 、 图 片 或 音 频 ) 为 凤 凰 网 旗 下 自 媒 体 平 台 “ 大 风 号 ” 用 户 上 传 并 发 布 ， 本 平 台 仅 提 供 信 息 存 储 空 间 服 务 。 N o t i c e : T h e c o n t e n t a b o v e ( i n c l u d i n g t h e v i d e o s , p i c t u r e s a n d a u d i o s i f a n y ) i s u p l o a d e d a n d p o s t e d b y t h e u s e r o f D a f e n g H a o , w h i c h i s a s o c i a l m e d i a p l a t f o r m a n d m e r e l y p r o v i d e s i n f o r m a t i o n s t o r a g e s p a c e s e r v i c e s . ” 关 闭 亲 爱 的 凤 凰 网 用 户 : 您 当 前 使 用 的 浏 览 器 版 本 过 低 ， 导 致 网 站 不 能 正 常 访 问 ， 建 议 升 级 浏 览 器 第 三 方 浏 览 器 推 荐 : 谷 歌 ( C h r o m e ) 浏 览 器 下 载 3 6 0 安 全 浏 览 器 下 载

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